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英媒:專家開發防癡呆基因編輯療法

英媒:專家開發防癡呆基因編輯療法
2020年11月28日 15:24 參考消息

  原標題:英媒:專家開發防癡呆基因編輯療法

  參考消息網11月28日報道 英國《新科學家》周刊網站11月26日發表題為《CRISPR腦細胞基因編輯或可預防阿爾茨海默病》的報道稱,或許有朝一日,對腦細胞進行基因編輯可預防阿爾茨海默病。研究人員發現,改變神經細胞的一種關鍵基因會減少生成與這種疾病有關的蛋白質,不過到目前為止這還只是培養皿里的試驗。

  報道稱,阿爾茨海默病是癡呆癥的主要原因,其風險隨著年齡的增長而激增。約1/4的90歲以上老人患有這種疾病。

  報道還稱,阿爾茨海默病的成因尚未完全弄清,但主要假設是,細胞外面聚集的β-淀粉樣蛋白是罪魁禍首。當淀粉樣蛋白前體被一種叫做β-分泌酶的酶切斷時,就會形成β-淀粉樣蛋白。

  研究人員2012年發現,一些斯堪的納維亞血統者體內有一種名為A673T的基因變體,這使他們患阿爾茨海默病的可能性降低了3/4。加拿大拉瓦爾大學的雅克·特倫布萊說:“你不僅能抵御阿爾茨海默病,還能長壽。有利無弊。”

  報道指出,淀粉樣蛋白前體基因的許多變體增加了阿爾茨海默病的風險。但A673T變體改變了β-分泌酶的黏合點,從而減少β-淀粉樣蛋白的產生。它也降低了β-淀粉樣蛋白聚集的可能性。

  報道還指出,斯堪的納維亞半島每150人當中約有1人攜帶A673T變體,但它在其他地方很罕見。特倫布萊說,由于這種變體的好處在生命后期才顯現,因此沒有在進化中勝出,也就沒能擴散。

  他認為,將這種變體植入人的腦細胞可能會帶來跟遺傳它一樣的好處。為證明這一點,他的研究團隊已經邁出了第一步,他們對培養皿里的細胞做出這種改變,于是β-淀粉樣蛋白的產生減少了。

  報道稱,研究人員仍在改進這項技術,然后將其應用于動物。特倫布萊最初采用了名為堿基編輯的技術對DNA進行修改。他現在轉而采用去年剛開發的一種方法。特倫布萊說:“這項被稱為先導編輯(prime editing)的新技術特別棒。”

  但即便是拿培養皿里的細胞做試驗,研究團隊也未能將它們全部改變——在使用先導編輯技術的最新試驗中只改變了40%。英國倫敦大學學院的塞利娜·雷說,這個比例恐怕需要提高,而且在人腦中實現這一點要難得多。

  雷表示,另一個主要難題是,等到人們開始表現出阿爾茨海默病的癥狀時,基因編輯或許為時已晚。

責任編輯:朱學森 SN240

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